干细胞移植治疗的临床应用

人类在整个历史上从未停止过与疾病作斗争，随着人类社会的发展，和科技的进步，有许多疾病不再是不可战胜的了，天花已经被人类所消灭，脊髓灰质炎，麻疹等等疾病也有望彻底清除。更有许多疾病得到了控制，不再是不治之症。

然而当前我们人类与其自身的重大疾病的斗争也日趋激烈。新的疾病不断涌现，使人们疲与应付。

脐带血干细胞移植治疗在临床上的应用设想和尝试虽然在几百年前就有，但正规化、规模化的临床应用还是近年来的事，并呈现出稳步发展的势头。第一例脐带血干细胞移植治疗案例发生在年。

年10月，医院与美国印第安纳大学医学院合作，首次进行白细胞抗原(HLA)相合的同胞间脐带血造血干细胞移植(CBSCT)，成功地救治了一名范可尼氏贫血患儿，开创了人类造血干细胞移植(HSCT)的又一新纪元。

这次脐带血移植是乔安妮?库尔兹伯格(JoanneKurtzberg)博士与哈尔?E?博克斯梅尔(Hal.EBroxmeyer)、格拉克曼?伊莱恩、(ElaineGluckman)合作，在法国联合进行的世界首例脐带血移植，他们使用患者妹妹的脐带血治愈了患有范可尼贫血的哥哥。如今，哥哥已经健康存活20多年，并早已经组建了幸福的家庭。

目前干细胞细胞移植治疗已经在一些难治性疾病中得到应用，包括血液系统疾病、心血管系统疾病、消化系统疾病、免疫系统疾病、呼吸系统疾病等。

血液系统疾病

血液系统疾病或血液病是指原发于造血系统的疾病，或影响造血系统并伴发血液异常改变，一贫血、出血、发热为特征的疾病。造血系统主要包括血液、骨髓单核-巨噬细胞系统和淋巴组织，凡涉及造血系统病理、生理并以其为主要表现的疾病都属于血液病。某些血液病，包括白血病、淋巴瘤等，可以采用骨髓移植或脐带血移植进行治疗，其中发挥治疗作用的主要是干细胞。

脐带血移植较骨髓移植在取材等方面具有优越性。通常情况下。人的脐带血被抛弃不用，但它含有多种干细胞，是公认的造血干细胞重要来源之一。相对于骨髓移植和外周血来源的造血干细胞移植，脐带血移植在细胞收集使用、干细胞增殖能力以及移植物抗宿主反应等方面都具有明显的优势。相关研究实验数据显示，因为HLA配型等原因而无法进行骨髓移植的患者应该尽早进行脐带血移植。

心血管系统疾病

心血管系统是一个封闭的管道系统，由心脏和血管组成，其中血管包括动脉、静脉和毛细血管。心血管疾病包括高血压、冠心病、动脉粥样硬化、心肌梗死、心肌炎、心率失常、心力衰竭、扩张型心肌病等。心血管疾病有着很高的致死率和致残率，而且发病率呈逐年增加趋势。心脏仅有有限的自我再生能力，心肌受损或梗死后的治疗需要外源性的细胞移植加以修复。干细胞移植使干细胞治疗缺血性心血管疾病的手段有望成为不同于内科传统药物治疗、心血管介入治疗和外科手术治疗的又一全新治疗方法，为心血管疾病的治疗开辟了一条新的途径。

消化系统疾病

消化系统是由食管、胃肠、肝、胆囊和胰等器官组成，主要功能是对食物进行消化吸收，为机体新陈代谢提供物质和能量来源。消化系统疾病包括消化器官的器官性和功能性异常，譬如各种肝炎、肝硬化、胰腺炎、胃溃疡、十二指肠溃疡等。细胞移植可用于对某些消化系统疾病治疗，包括肝炎、肝硬化等。

神经系统疾病

神经系统是机体内起主导作用的功能调节系统，由神经元和神经胶质细胞组成。神经系统疾病是指发生于中枢神经系统、周围神经系统、自主神经系统的以感觉、运动、意识、自主神经功能障碍为主要表现的疾病，包括路脑损伤及其后遗症、脊髓损伤、胶质瘤、帕金森病、脑血管疾病、脑炎、脑膜炎、听力障碍等，临床上常见。神经系统疾病中慢性病占多数，往往迁延不愈，给患者的工作、生活带来很大影响，致残率很高。

细胞移植疗法的主要目的不只是用新的细胞替代宿主体内有缺陷的细胞，而是是宿主细胞恢复功能。干细胞可以分化成神经元和胶质细胞，通过启动再生相关基因的表达，使损伤轴突再生。同时产生多种胞外基质，填充脑损伤后遗留的空腔，为再生的轴突提供支持物，补充外伤后缺失的神经元和胶质细胞。使残存脱髓鞘的神经纤维和新生的神经纤维形成新的髓鞘，保持神经纤维功能的完整性。所以干细胞移植可以用来治疗脑脊髓损伤和脑外伤，很大程度的较少后遗症的发生和改善后遗症的状况。干细胞分化的神经元和胶质细胞能够分泌多种神经营养因子，可以改善脑局部微环境，从而改善缺血性疾病。

免疫系统疾病

免疫系统执行机体的免疫应答和免疫功能，是机体防御病原体入侵的最有效武器，它能发现并清除异物、外来病原微生物等。免疫系统疾病是指自身免疫功能调节功能紊乱，引起失控和过渡的自身免疫反应，造成机体的器官性损害和功能障碍。由自身免疫引起的疾病主要有糖尿病、获得性免疫缺陷综合症、系统性红斑狼疮、风湿性心脏病、类风湿关节炎、过敏性疾病等。自身免疫系统疾病病因病理复杂，传统方法治疗效果不理想。干细胞或免疫细胞对治疗某些自身免疫性疾病具有较好效果。目前细胞移植治疗的自身免疫性疾病主要有糖尿病、系统性红斑狼疮、类风湿关节炎、多发性溃疡、重症肌无力以及过敏性疾病等。

呼吸系统疾病

呼吸系统疾病主要病变在气管、支气管、肺部及胸腔，病变轻者多咳嗽、胸痛、呼吸受影响，重者出现呼吸困难、缺氧，甚至呼吸衰竭而死。由于大气污染、吸烟、人口老龄化及其他因素，使国内外的慢性阻塞性肺病（简称慢阻肺，包括慢性支气管炎、肺气肿、肺心病）、支气管哮喘、肺癌、肺部弥散性间质纤维化，以及肺部感染等疾病的发病率、病死率有增无减。干细胞已成功治愈各种哮喘、气管炎、肺气肿等顽固性呼吸道疾病。动物实验结果表明，成体干细胞可以转化为受损伤的肺组织细胞，从而治疗相关疾病。医院已经开始用脐带血间充质干细胞治疗过敏性哮喘、气管炎、肺气肿等疾病。免疫细胞（DC、CIK）已在临床上大量用于肺癌的治疗。